器官、模型與轉化
疾病建模
疾病建模,是指在實驗室裡——脫離任何病人——重現一種疾病,讓科學家得以安全地研究它並測試可能的療法。研究者用取自病人的細胞,或用這些細胞培養出的類器官和器官晶片,搭建出一份「身體哪裡出了問題」的活體複刻。這就像為一座有缺陷的橋造一個能運作的等比模型,工程師可以盡情戳它,而不必讓任何人站到真橋上。
起點往往是病人自己的細胞,有時會被重新編程回到靈活的幹細胞狀態,再誘導成疾病所攻擊的那種細胞類型——比如,針對神經系統疾病就誘導成腦細胞。由於這些細胞帶著病人完全相同的遺傳資訊,模型重現的是真實的故障,而非一個泛泛的替身。科學家便能看著疾病一步步展開、找出出錯的環節,並試用藥物看哪些有幫助。
這之所以重要,是因為它讓探索得以在不讓人冒險的前提下進行,還能捕捉到動物模型會漏掉的疾病。對罕見病、以及為某一個人的生物特徵量身定製研究,它尤其有力。它的邊界在於對範圍的誠實:培養皿裡的模型只重現了疾病的一部分,因此一個有希望的結果,仍須在正規的臨床試驗中得到證明,才可能真正幫助病人。
從一位患有遺傳性心臟病的人身上取一小塊皮膚,科學家就能在培養皿裡培養出會跳動的心臟細胞,它們會以同樣的方式漏跳、踉蹌——再測試哪些藥物能讓節律重新穩定。
實驗室模型只捕捉疾病的一部分,而非整個人——培養皿裡的結果仍須在臨床試驗中得到證明。
又稱
另見