鹼基編輯

鹼基編輯能把單個 DNA 字母換成另一個,而完全不切斷雙螺旋。如果說較早的 CRISPR 像把一個詞剪掉、再寄望修復來糾正,那麼鹼基編輯就像用鉛筆乾淨地改動一個字母——比如把 C 改成 T——而不動其餘的文本。

鹼基編輯器把一個失能的 Cas9(它能結合 DNA,但至多只切一條鏈)與一種能化學修飾鹼基的酶融合在一起。被導向靶點後,它直接把一個鹼基轉換成另一個:胞嘧啶鹼基編輯器把 C–G 對變成 T–A,腺嘌呤鹼基編輯器把 A–T 變成 G–C。由於沒有完全的雙鏈斷裂,那種打亂序列的混亂修復基本被避免。

這使鹼基編輯特別擅長糾正或寫入點突變——許多遺傳病背後的單字母改變。它的侷限也實實在在:只能進行某些鹼基對鹼基的轉換,只在靶點的一個小窗口內起作用,有時還會編輯附近非預期的鹼基或 RNA,因此設計與核查仍然重要。