器官、模型与转化

疾病建模

疾病建模,是指在实验室里——脱离任何病人——重现一种疾病,让科学家得以安全地研究它并测试可能的疗法。研究者用取自病人的细胞,或用这些细胞培养出的类器官和器官芯片,搭建出一份「身体哪里出了问题」的活体复刻。这就像为一座有缺陷的桥造一个能运作的等比模型,工程师可以尽情戳它,而不必让任何人站到真桥上。

起点往往是病人自己的细胞,有时会被重新编程回到灵活的干细胞状态,再诱导成疾病所攻击的那种细胞类型——比如,针对神经系统疾病就诱导成脑细胞。由于这些细胞带着病人完全相同的遗传信息,模型重现的是真实的故障,而非一个泛泛的替身。科学家便能看着疾病一步步展开、找出出错的环节,并试用药物看哪些有帮助。

这之所以重要,是因为它让探索得以在不让人冒险的前提下进行,还能捕捉到动物模型会漏掉的疾病。对罕见病、以及为某一个人的生物特征量身定制研究,它尤其有力。它的边界在于对范围的诚实:培养皿里的模型只重现了疾病的一部分,因此一个有希望的结果,仍须在正规的临床试验中得到证明,才可能真正帮助病人。

从一位患有遗传性心脏病的人身上取一小块皮肤,科学家就能在培养皿里培养出会跳动的心脏细胞,它们会以同样的方式漏跳、踉跄——再测试哪些药物能让节律重新稳定。

实验室模型只捕捉疾病的一部分,而非整个人——培养皿里的结果仍须在临床试验中得到证明。

又称
疾病建模疾病模型疾病模拟