流行病学

临床试验(clinical trial)

临床试验是一种精心控制的实验,只问一个诚实的问题:这种治疗真的有效吗?医生不靠直觉,也不靠几个充满希望的故事,而是按事先定好的规则,在真实的人身上试用新药——然后观察会发生什么,并把一切记录下来。可以把它想象成把一种药送上法庭受审,证据必须说服一群挑剔的陪审员。

一场好试验的核心,是公平的对照。患者像掷硬币一样被分成两组——这就是随机化——一组用真正的治疗,另一组作为对照,往往是一颗外表一模一样的糖丸。正因为分到哪一组完全由运气决定,两组在其他方面便几乎完全相同,于是结果上的任何差别,就只能来自治疗本身。只要条件允许,患者和医生都不知道谁拿到了什么,这样期待与一厢情愿就无法左右结果。

所有这套机制都为了一个目的:防止我们自欺。人本来就常会自己好起来,一位和善的医生哪怕开一颗没用的药,也可能看似把病治好了——这就是著名的安慰剂效应。一个常见的误解是:「似乎有效」的治疗就等于已经被证明有效;其实,只有对照试验才能把真正的疗效,与一次幸运的巧合区分开来。

给一半志愿者注射真疫苗,另一半注射安慰剂;若疫苗组生病的人远少于对照组,疫苗就有效。

最早的真正对照试验之一,是1747年船医詹姆斯·林德(James Lind)所做的:他给患坏血病的水手分别试用不同的疗法,发现只有橙子和柠檬能治好他们。现代随机试验则成形于1948年英国一项用链霉素治疗肺结核的研究,它第一次按事先定好的随机方案来分配患者,而不再由医生挑选。

又称
randomized controlled trialRCTcontrolled trial随机对照试验隨機對照試驗