药物需要抓住某个东西
药物并不是在血液里漂着就能起作用。只有当它在身体里以物理方式附着到某个特定分子上、并改变那个分子的功能时，才会产生效果。那个分子就是药物靶点——它通常是一种蛋白质。研究药物结合之后对身体做了什么，这门学问叫药效学，而它几乎全都从这一次结合开始。
最有名的一类靶点是受体：它是一种蛋白质，本职工作是接收身体发出的化学信号并把信号传下去。任何能嵌进受体并与之结合的分子都叫配体。你的身体本来就在制造自己的配体——也就是内源性配体，比如激素和神经递质。药物本质上就是我们有意加进去的外来配体。
锁与钥匙，但是软的
最古老、至今仍最好用的比喻是锁与钥匙：靶点是锁，药物是钥匙。靶点上真正发生结合的那个口袋叫结合位点。能配上锁的钥匙可以把锁转开；配得上却转不动的钥匙就只是卡在那里、挡住别的钥匙。仅这一幅图像，就已经包含了“把某个东西打开的药”和“只是挡路的药”之间的区别。
真实的结合比金属钥匙插进金属锁要温柔得多。蛋白质会弯曲变形，药物通常是靠许多种微弱的力共同作用而嵌进去——氢键、静电吸引、油性表面之间的贴合。正因为这些力既弱又可逆，药物会一次次地结合、又一次次地脱开；在任一瞬间，只有一部分靶点被占据。这种进进出出的“舞蹈”，正是后面的指南要用 Kd 来度量的东西。
为什么选对靶点很重要
人体有成千上万种不同的蛋白质，许多还长得很像。好的药物只结合我们想要的那一个、而忽略其余的——这正是一种药能治病而不是害人的关键。描述药物在靶点上做了什么，最朴素的说法就是它的作用机制：它抓住了哪个靶点，又在那里引起了什么改变。当你能用一句话说出一种药的作用机制时，你就掌握了关于它最重要的事。