一个实用的定义
药物是指任何化学物质，当被摄入体内或施用于身体时，能对身体的运作产生可测量的改变。这个定义是有意宽泛的。它涵盖你为头痛服用的药片、咖啡里的咖啡因、牙医使用的局部麻醉药，以及糖尿病患者注射的胰岛素。它们的共同点不在于物质来自哪里、是否由医生开具，而在于它以一种我们能够观察到的方式改变了某个生物学过程。
药物通过与某物结合而起效
药物极少通过某种模糊的「增强」或「净化」起作用。它起效，是因为它的分子在身体内物理性地附着于一个特定的结构——药物靶点，例如受体、酶或转运体。当药物分子像钥匙插入锁那样契合其靶点时，我们称该药物为该靶点的配体。这一个观念——分子与分子结合——是这整个学习阶梯中几乎一切内容的基础。
药物常常通过模拟或阻断身体本就制造的某种分子来起效——例如肾上腺素这样的内源性配体或某种天然的疼痛信号。药物嵌入身体自身化学物质所使用的同一个靶点。弄清楚药物结合的对象、以及随后发生的事，正是我们所说的它的作用机制。