离子通道：带闸门的孔道
离子通道是一种带有贯穿细胞膜孔道的蛋白质，当闸门打开时，让带电原子——钠、钾、钙——涌入或涌出。这些奔涌的离子产生了神经的电信号和心脏的搏动，因此在时序和电学至关重要的地方，通道是强有力的靶点。药物可以堵住孔道或卡住闸门，把流量调小。钙通道阻滞剂通过限制钙的进入来舒张血管、稳定心脏，就是一个日常的例子。
转运体：分子泵
转运体是一种把特定分子运过细胞膜的蛋白质——在一侧接上“乘客”，改变形状，然后在另一侧把它放出。阻断一个转运体，货物就会堆积在你想要的地方。著名的 SSRI抗抑郁药正是这么做的：它们阻断那个把血清素从神经细胞间隙清除出去的转运体，于是血清素得以滞留，其信号随之增强。转运体提醒我们：你不总是必须直接改变某个信号——有时你改变的是某个分子被清除的速度。
进入细胞核，以及 RNA 前沿
有些靶点深居细胞内部。核受体是一类受体，一旦被某种类固醇或类似的小分子结合，便进入细胞核，充当转录因子——把基因打开或关闭。类固醇药物正是这样起作用的，一路直达基因组。这类靶点强大却宽泛，因此选择性始终是一个挂念。
最新的前沿完全跳过蛋白质，直接瞄准遗传信息本身。寡核苷酸疗法是一段经过设计的短核酸链，通过碱基配对识别一段匹配的 RNA 序列。反义寡核苷酸结合目标信使 RNA，标记它去降解，或改变它被读取的方式；siRNA则招募细胞自身的机器把那段 RNA 切碎。由于它们是由序列而非三维口袋形状来编程的，这些药物能够触及经典小分子触及不到的靶点。