治疗模式就是药物所属的“类别”
当我们说治疗模式时，指的是一种药物所属的大类——不是它治疗什么疾病，而是它由什么构成、在分子层面如何起作用。一片阿司匹林是小分子：一个规整的有机化合物，通常小于 500 道尔顿，往往可以口服。抗体则是生物制剂：在活细胞中培养出的大型蛋白质。即便针对相同的靶点，它们在化学、制造和递送上也属于不同的世界。
在制药史的大部分时间里，小分子是唯一可行的选择。它们制造便宜、货架稳定，并且足够小，能穿过细胞膜、抵达细胞内部的靶点。最后这一点很关键：绝大多数人体蛋白质位于细胞内部，而大型蛋白质药物难以进入那里。
为什么单一工具永远不够
并非每个靶点都能被小分子成药。有些靶点是平坦的蛋白表面，没有可供结合的深口袋——这是蛋白质–蛋白质相互作用的经典难题。有些则要求在几乎相同的家族成员之间做到极高的选择性。还有些问题根本不在于阻断某个蛋白，而在于把某个基因调高或调低。每一处空白都召唤着一种不同的模式。