指代“分子本身”的词
有几个术语都指向那个起作用的分子，但各有侧重。活性药物成分（原料药，API）是药片中真正发挥作用的部分——其余都是填充剂和包衣。一个此前从未获批的全新分子是新化学实体（NCE）；监管机构对 NCE 格外谨慎，正是因为它们不为人所熟知。而正式被选定推进至试验的分子，则是候选药物。同一个实体，在其生命的不同时刻——就像“新兵”“士兵”“老兵”都指同一个人。
还有一个重要的“非药近亲”：化学探针。探针这种分子的存在不是为了治疗谁，而是为了*提出一个问题*——在实验室里检验某个靶点究竟在做什么。探针遵循许多与药物相同的规则，但它们是科学工具，而非药物。把探针误当成药物，是初学者的经典失误。
“有效”不等于“具有成药性”
下面这个观念，把化学家与爱好者区分开来。一个分子可以具有很强的生物活性——对靶点有很高的效价——却依然作为药物毫无用处，因为它可能无法被吸收、或在肠道里被破坏、或同时还作用于另外十几种蛋白质。*只*作用于预期靶点的能力叫做选择性，它和效价同等重要。
用来概括“具备一种真正口服药物所需性质”的总括词是成药性。对它最著名的粗略指南是利平斯基五规则，一份信手可估的清单，提示可口服的小分子往往会落在某些大小和脂溶性的限度之内。它是指南，而非定律——许多优秀药物都打破了它——但它道出了一个真实的道理：好药是一种*平衡*，绝不是把某个单一数字推到最大。