发现阶段：从靶点到候选药物
整段旅程就是药物研发管线，而其前半段是药物发现——这是药物化学家最直接主导的部分。它会经过几个可辨认的阶段。
- 选定并验证靶点。 建立信心，确认作用于这个靶点真的能帮到患者——这就是靶点验证。跳过这一步，是这个领域里代价最昂贵的错误。
- 寻找苗头。 测试大量化合物，找出能作用于靶点的那些。常用方法是高通量筛选，向靶点投放数十万个化合物，看哪些会“黏住”。
- 优化。 通过先导优化耐心地改进最好的先导化合物——经历许多轮设计—合成—测试循环，在效价、安全性与成药性质之间求得平衡。
- 确定候选药物。 提名一个分子，即候选药物，它足够好，可进入动物乃至最终的人体测试。
开发阶段：从候选药物到药物
此时候选药物进入后半段。临床前开发在人体之外对它进行全面测试——化学、生产工艺，以及在动物中的安全性——以换取把它给人使用的许可。随后是分阶段谨慎进行的人体试验：先是规模很小、聚焦安全性的首次人体I 期临床试验，再是规模更大、检验它是否真正有效、效果如何的试验。如果一切经得起检验，申办方便向监管机构寻求监管批准，唯有此后它才能被处方使用。