药物是一种有任务的分子
药物本质上是一小块物质——一个分子——你把它送进身体，让某件具体的事情发生：退烧、止血、安抚过度活跃的神经。它既不是魔法，也不是某种模糊的“物质”。它是一个特定的形状，由特定的原子构成，在特定的地方做一件特定的事。药柜里大多数药片都属于一类叫做小分子的药物：体积小、通常可口服、小到能钻进身体机器的狭窄缝隙里。
药物之所以能如此有选择性，是因为身体里充满了各不相同的分子机器，而一个做得好的药物只契合其中一个，就像钥匙只配一把锁。这种契合以及由此带来的改变，就是我们所说的药物的生物活性——它对活体系统可测量的作用。一种没有生物活性的物质，按定义就不是药物，它只是一种化学品。
药物去往何处：靶点
药物契合的那“一把锁”就是它的药物靶点——通常是你细胞里的某种蛋白质，当它被轻轻推动时，会改变你的感受或康复方式。一类非常常见的靶点是受体：一种像天线一样竖立、聆听身体自身信号的蛋白质。药物既可以模仿这些信号，也可以阻断它们。药物真正接触并改变其靶点的这一过程，就是作用机制——对“这种药是怎么起效的？”这一问题诚实而具体的物理回答。
最后，每一种药物都因某个理由而被批准——它要治疗的疾病或状况。这就是它的适应症。同一个分子可以有不止一个适应症，而一个没有明确适应症的分子，是一个科研项目，还不是一种药。