专利：有人愿意承担风险的原因
用十年时间、十亿美元以上的投入，去面对 90% 的失败概率，只有在成功能得到回报时才说得通。专利正是使之成为可能的法律工具：它授予发明人一段有时限的垄断权——通常为自申请之日起 20 年——以排除他人制造或销售所主张的发明。对于一种新药，最有价值的权利要求通常落在新化学实体本身，也就是原料药上。
仿制药：复制一个小分子
当专利及任何额外独占期到期后，任何人都可以制造这个分子。仿制药是对一种已过专利期的小分子药物的复制。由于活性成分是一种精确定义的化学物质，仿制药厂可以复制出*完全相同的分子*——而无需重复庞大的临床试验。他们要证明的是生物等效性：其产品随时间向血液中递送的药量与原研药相同。
对价格的影响是巨大的。没有了试验成本，又有众多竞争者，仿制药的价格往往只是原研药的一个零头。这正是该制度有意设计的交易：公司获得一段有限的盈利窗口以奖励创新，此后社会则永远地廉价获得这种药物。
生物类似药：为何生物制品不同
并非每种药物都是小分子。生物制品——例如单克隆抗体——是在活细胞中培养出的大型复杂蛋白质，其确切结构取决于所用的细胞系和工艺。你无法像复制小分子那样、原子对原子地简单“复制”它。因此，后续版本不叫仿制药，而叫生物类似药：一种与参照生物制品*高度相似*、且无临床意义差异的产品。