藥物需要抓住某個東西
藥物並不是在血液裡漂著就能起作用。只有當它在身體裡以物理方式附著到某個特定分子上、並改變那個分子的功能時，才會產生效果。那個分子就是藥物靶點——它通常是一種蛋白質。研究藥物結合之後對身體做了什麼，這門學問叫藥效學，而它幾乎全都從這一次結合開始。
最有名的一類靶點是受體：它是一種蛋白質，本職工作是接收身體發出的化學信號並把信號傳下去。任何能嵌進受體並與之結合的分子都叫配體。你的身體本來就在製造自己的配體——也就是內源性配體，比如激素與神經遞質。藥物本質上就是我們有意加進去的外來配體。
鎖與鑰匙，但是軟的
最古老、至今仍最好用的比喻是鎖與鑰匙：靶點是鎖，藥物是鑰匙。靶點上真正發生結合的那個口袋叫結合位點。能配上鎖的鑰匙可以把鎖轉開；配得上卻轉不動的鑰匙就只是卡在那裡、擋住別的鑰匙。僅這一幅圖像，就已經包含了「把某個東西打開的藥」和「只是擋路的藥」之間的區別。
真實的結合比金屬鑰匙插進金屬鎖要溫柔得多。蛋白質會彎曲變形，藥物通常是靠許多種微弱的力共同作用而嵌進去——氫鍵、靜電吸引、油性表面之間的貼合。正因為這些力既弱又可逆，藥物會一次次地結合、又一次次地脫開；在任一瞬間，只有一部分靶點被佔據。這種進進出出的「舞蹈」，正是後面的指南要用 Kd 來度量的東西。
為什麼選對靶點很重要
人體有成千上萬種不同的蛋白質，許多還長得很像。好的藥物只結合我們想要的那一個、而忽略其餘的——這正是一種藥能治病而不是害人的關鍵。描述藥物在靶點上做了什麼，最樸素的說法就是它的作用機制：它抓住了哪個靶點，又在那裡引起了什麼改變。當你能用一句話說出一種藥的作用機制時，你就掌握了關於它最重要的事。