一個實用的定義
藥物是指任何化學物質，當被攝入體內或施用於身體時，能對身體的運作產生可測量的改變。這個定義是有意寬泛的。它涵蓋你為頭痛服用的藥片、咖啡裡的咖啡因、牙醫使用的局部麻醉藥，以及糖尿病患者注射的胰島素。它們的共同點不在於物質來自哪裡、是否由醫生開具，而在於它以一種我們能夠觀察到的方式改變了某個生物學過程。
藥物透過與某物結合而起效
藥物極少透過某種模糊的「增強」或「淨化」起作用。它起效，是因為它的分子在身體內物理性地附著於一個特定的結構——藥物靶點，例如受體、酶或轉運體。當藥物分子像鑰匙插入鎖那樣契合其靶點時，我們稱該藥物為該靶點的配體。這一個觀念——分子與分子結合——是這整個學習階梯中幾乎一切內容的基礎。
藥物常常透過模擬或阻斷身體本就製造的某種分子來起效——例如腎上腺素這樣的內源性配體或某種天然的疼痛信號。藥物嵌入身體自身化學物質所使用的同一個靶點。弄清楚藥物結合的對象、以及隨後發生的事，正是我們所說的它的作用機制。