離子通道：帶閘門的孔道
離子通道是一種帶有貫穿細胞膜孔道的蛋白質，當閘門打開時，讓帶電原子——鈉、鉀、鈣——湧入或湧出。這些奔湧的離子產生了神經的電訊號與心臟的搏動，因此在時序與電學至關重要的地方，通道是強有力的靶點。藥物可以堵住孔道或卡住閘門，把流量調小。鈣通道阻斷劑透過限制鈣的進入來舒張血管、穩定心臟，就是一個日常的例子。
轉運體：分子泵
轉運體是一種把特定分子運過細胞膜的蛋白質——在一側接上「乘客」，改變形狀，然後在另一側把它放出。阻斷一個轉運體，貨物就會堆積在你想要的地方。著名的 SSRI抗憂鬱藥正是這麼做的：它們阻斷那個把血清素從神經細胞間隙清除出去的轉運體，於是血清素得以滯留，其訊號隨之增強。轉運體提醒我們：你不總是必須直接改變某個訊號——有時你改變的是某個分子被清除的速度。
進入細胞核，以及 RNA 前沿
有些靶點深居細胞內部。核受體是一類受體，一旦被某種類固醇或類似的小分子結合，便進入細胞核，充當轉錄因子——把基因打開或關閉。類固醇藥物正是這樣起作用的，一路直達基因組。這類靶點強大卻寬泛，因此選擇性始終是一個掛念。
最新的前沿完全跳過蛋白質，直接瞄準遺傳訊息本身。寡核苷酸療法是一段經過設計的短核酸鏈，透過鹼基配對識別一段匹配的 RNA 序列。反義寡核苷酸結合目標信使 RNA，標記它去降解，或改變它被讀取的方式；siRNA則招募細胞自身的機器把那段 RNA 切碎。由於它們是由序列而非三維口袋形狀來編程的，這些藥物能夠觸及經典小分子觸及不到的靶點。