指代「分子本身」的詞
有幾個術語都指向那個起作用的分子，但各有側重。活性藥物成分（原料藥，API）是藥片中真正發揮作用的部分——其餘都是填充劑和包衣。一個此前從未獲批的全新分子是新化學實體（NCE）；監管機構對 NCE 格外謹慎，正是因為它們不為人所熟知。而正式被選定推進至試驗的分子，則是候選藥物。同一個實體，在其生命的不同時刻——就像「新兵」「士兵」「老兵」都指同一個人。
還有一個重要的「非藥近親」：化學探針。探針這種分子的存在不是為了治療誰，而是為了*提出一個問題*——在實驗室裡檢驗某個標靶究竟在做什麼。探針遵循許多與藥物相同的規則，但它們是科學工具，而非藥物。把探針誤當成藥物，是初學者的經典失誤。
「有效」不等於「具有成藥性」
下面這個觀念，把化學家與愛好者區分開來。一個分子可以具有很強的生物活性——對標靶有很高的效價——卻依然作為藥物毫無用處，因為它可能無法被吸收、或在腸道裡被破壞、或同時還作用於另外十幾種蛋白質。*只*作用於預期標靶的能力叫做選擇性，它和效價同等重要。
用來概括「具備一種真正口服藥物所需性質」的總括詞是成藥性。對它最著名的粗略指南是利平斯基五規則，一份信手可估的清單，提示可口服的小分子往往會落在某些大小和脂溶性的限度之內。它是指南，而非定律——許多優秀藥物都打破了它——但它道出了一個真實的道理：好藥是一種*平衡*，絕不是把某個單一數字推到最大。