發現階段：從標靶到候選藥物
整段旅程就是藥物研發管線，而其前半段是藥物發現——這是藥物化學家最直接主導的部分。它會經過幾個可辨認的階段。
- 選定並驗證標靶。 建立信心，確認作用於這個標靶真的能幫到患者——這就是標靶驗證。跳過這一步，是這個領域裡代價最昂貴的錯誤。
- 尋找苗頭。 測試大量化合物，找出能作用於標靶的那些。常用方法是高通量篩選，向標靶投放數十萬個化合物，看哪些會「黏住」。
- 優化。 透過先導最佳化耐心地改進最好的先導化合物——經歷許多輪設計—合成—測試循環，在效價、安全性與成藥性質之間求得平衡。
- 確定候選藥物。 提名一個分子，即候選藥物，它足夠好，可進入動物乃至最終的人體測試。
開發階段：從候選藥物到藥物
此時候選藥物進入後半段。臨床前開發在人體之外對它進行全面測試——化學、生產製程，以及在動物中的安全性——以換取把它給人使用的許可。隨後是分階段謹慎進行的人體試驗：先是規模很小、聚焦安全性的首次人體I 期臨床試驗，再是規模更大、檢驗它是否真正有效、效果如何的試驗。如果一切經得起檢驗，申辦方便向監管機構尋求監管批准，唯有此後它才能被處方使用。