GMP 與 GLP：可以證明的品質
有兩套品質體系貫穿開發的方方面面，而且容易混淆。良好實驗室規範（GLP）管的是*安全研究*——主要是臨床前毒理學——使其有據可查、可追溯、可信賴。良好生產規範（GMP）管的是*藥物如何實際生產*：每一批原料藥和成品都必須在受控、經驗證、完整記錄的條件下製造。
贏得監管核准
當 III 期成功後，申辦方會把一切——每項研究、每份批記錄、每個安全信號——匯集成一份上市申請（新藥申請或其生物製品對應文件）。FDA 或 EMA 等監管機構會深入審評，判斷證據是否表明：對於某一特定適應症和人群，藥物的獲益大於風險。肯定的決定就是監管核准：銷售該藥物用於該用途的法律許可。
核准是狹窄而有條件的，不是一張空白支票。它針對明確的適應症、劑量和說明書授予；超出範圍銷售或推廣藥物都是被禁止的。監管機構還提供特殊通道——例如針對極罕見疾病的孤兒藥資格認定——在患者群體太小、無法支撐常規規模專案時，給予激勵和更順暢的路徑。
工作並未結束：藥物警戒
即使是一個 5,000 人的 III 期專案，也無法揭示一種每 50,000 人才出現一例的副作用。因此，安全監測會持續藥物的整個生命週期。這種持續的、真實世界的監測就是藥物警戒：從數百萬接受治療的患者中收集並分析每一例報告的藥物不良反應，以發現試驗因規模太小而無法找到的罕見或遲發危害。