發現之後：開發到底是什麼

發現階段交出一個候選物

藥物發現負責找到分子：一個藥物標靶、一個苗頭化合物、一個先導化合物，再經過先導最佳化，在候選物遴選時選出唯一一個候選藥物。這個候選物是一個真實、充分表徵的新化學實體，具有不錯的效價、選擇性和ADMET性質。但它只在蛋白質、細胞、或許少量動物身上被測試過。目前還沒人知道它在人體內是否安全有效。 彌合這道鴻溝，就是「開發」的含義。

一旦這個分子進入開發，它通常被稱為臨床候選物，公司會把所有候選物作為一條藥物管線統一管理。開發階段不再以化學為主：毒理學、製劑、生產、臨床醫學、統計學和監管會並行運轉多年。

漫長、昂貴，且大多以失敗告終

誠實地說出關鍵數字：從開發候選物到獲批藥物通常需要 10–15 年，若把途中的失敗成本一併計入，花費約在 十億到二十億美元 量級。而且失敗是常態，不是例外。途中候選物的不斷損失稱為淘汰率（attrition）。在進入人體試驗的候選物中，大約只有 十分之一 能走到監管核准。

這趟旅程的輪廓

在深入之前，先看清整張地圖會很有幫助。下面每個階段都對應本軌道的一篇指南：

1. 臨床前 — 在嚴格品質規範下進行的動物安全與給藥研究，用以支持首次人體劑量（臨床前開發）。
2. IND — 在法律上為人體試驗打開大門的監管申請（研究用新藥）。
3. 臨床各期 — I 期、II 期、III 期試驗依次回答：*它安全嗎？*、*它有效嗎？*、*在大量患者中它更好嗎？*
4. 品質與核准 — 可重現地生產藥物（GMP/GLP），並說服監管機構核准它。
5. 專利、學名藥、生物相似藥 — 決定誰能銷售這種藥物、以及銷售多久的經濟規則（專利、學名藥、生物相似藥）。